Lituania: Peste 100 de pacienți au primit terapii CAR-T produse local, prezentat în Parlamentul European
Hematologul Domas Vaitiekus a anunțat că între 2022 și 2026, peste 100 de pacienți au beneficiat de terapii CAR-T fabricate în spitalele din Lituania, într-un cadru reglementat de excepția spitalicească.
Între 2022 și 2026, peste 100 de pacienți au primit în spitalele din Lituania terapii CAR-T produse local, a anunțat hematologul Domas Vaitiekus la o audiere a Parlamentului European din 10 noiembrie 2026. Medicul, care activează la spitalul universitar Kauno Klinikos, a explicat cum țara utilizează excepția spitalicească pentru a oferi acces la terapii avansate pacienților cu boli precum cancerele sângelui, care au acces limitat la produsele comerciale standard.
Prezentarea în fața eurodeputaților a relevat costul de aproximativ 130.000 de euro pe pacient, acoperit din fonduri publice, și un interval de circa două săptămâni între decizia de tratament și administrare. Spitalul Santaros Klinikos din Vilnius a confirmat existența programului și tratamentul unor pacienți pediatrici, în timp ce Vaitiekus a menționat că propria sa unitate din Kaunas își construiește capacitatea de producție pe baza experienței acumulate în capitală.
Danielle Drachmann, reprezentantă a pacienților, a prezentat cazul unui copil danez cu paraplegie spastică ereditară de tip 50 (SPG50) căruia nu i s-a permis participarea la un studiu american din cauza restricțiilor de vârstă. Family și susținătorii săi au colaborat cu Rigshospitalet pentru a deschide un centru de studiu în Danemarca, cu o pregătire care a durat 18 luni. Administrarea terapiei genice a avut loc în noiembrie 2026, amânarea fiind atribuită de Drachmann procedurii de evaluare a mediului, pe care a solicitat simplificarea pentru a facilita studiile transfrontaliere.
La audiere, specialiștii au detaliat cadrul legal al excepției spitalicești, care permite utilizarea unei terapii avansate preparate individual, sub responsabilitate medicală, în spitalul din același stat membru, sub supravegherea autorităților naționale privind calitatea și trasabilitatea. Comercializarea la nivel european rămâne supusă unei proceduri separate de evaluare și autorizație.
Consiliul European al Cercetării a înregistrat studiul danez pentru SPG50 cu numărul 2025-524481-15-00, cu autorizarea comisiei de etică la 23 iunie 2026 și începerea recrutării în octombrie. De asemenea, s-a discutat despre propunerea Comisiei pentru un act european privind biotehnologia, care ar putea excepta anumite terapii experimentale de la evaluarea de mediu. Separat, Comisia Europeană anunța lansarea pentru decembrie 2026 a unei inițiative de coordonare a terapeuticilor avansate.