Peste 2.000 de pacienți români cu cardiomiopatie riscă să rămână fără tratament după expirarea programului de donații
Programul de donații al medicamentului mavacamten se încheie, lăsând în urmă aproximativ 2.100 de pacienți care ar necesita terapiu țintită. Asociația CardioGen și experții medicali solicită rambursarea rapidă a tratamentului.
Peste 2.100 de români cu cardiomiopatie hipertrofică obstructivă (CMHO) ar putea rămâne fără acces la tratament odată cu finalizarea programului de donații oferit de compania farmaceutică producătoare. Potrivit concluziilor unei mese rotunde organizate în septembrie 2026, doar 215 pacienți beneficiază în prezent de medicamentul inovator mavacamten prin acest program pilot, desfășurat în 7 centre specializate din țară, aceștia așteptând acum rambursarea oficială de la Casa Națională de Asigurări de Sănătate (CNAS).
Tratamentul cu mavacamten, un inhibitor de miozină cardiacă, reprezintă etapa critică de intervenție pentru pacienții simptomatici care nu răspund suficient la tratamentele convenționale, precum betablocantele sau blocantele canalelor de calciu. Conform ghidului european de management al CMHO, publicat în 2023, adăugarea acestui inhibitor de miozină este recomandată înainte de evaluarea pentru opțiuni chirurgicale, la care se apelează rareori datorită eficacității medicamentului. Efectul benefic asupra funcționării inimii este dependent de administrarea continuă a substanței; întreruperea terapiei duce la reactivarea simptomelor și a obstrucțieifluxului sanguin spre aortă.
Dr. Robert Adam, medic cardiolog la Institutul de Urgență pentru Boli Cardiovasculare „Prof. Dr. C.C. Iliescu”, a subliniat importanța diagnosticului timpuriu și a testării genetice, recomandată gratuit pentru familiile afectate. Boala, fiind genetică, apare pe parcursul vieții chiar dacă pacientul se naște cu mutația predispozantă. Simptomele care trebuie să alerteze medicii de familie sau de medicină de urgență includ dispneea (lipsa de aer), angina pectorală (durerea toracică), palpitațiile și sincopa (pierderea stării de conștiență). Evaluarea de specialitate este esențială pentru a distingea CMHO de alte afecțiuni mimatoare (fenocopii) care pot necesita o echipă multidisciplinară incluzând nefrologi, hematologi și neurologi.
Monica Oancea, reprezentantă a Asociației CardioGen, a evidențiat impactul multidimensional al bolii asupra vieții pacienților. Un chestionar realizat de asociație a arătat că 68% dintre pacienți consideră boala un obstacol în atingerea obiectivelor personale, jumătate raportând limitări majore ale activității fizice, iar un sfert călătorind mai puțin. Din datele CNAS, în 2023 au fost înregistrați aproape 6.000 de noi diagnostice, din care aproximativ 80% prezentau insuficiență cardiacă accentuată. Estimările comisiei de specialitate din Ministerul Sănătății indică faptul că 10% dintre acești pacienți ar fi eligibili pentru terapia țintită cu mavacamten.
În contextul expirării programului de donații din aprilie 2025, Asociația CardioGen a demarat o campanie publică și a depus multiple cereri și petiții către autorități. Petiția strânge semnături pentru accesul la tratament și a fost semnată de aproximativ 2.400 de persoane, inclusiv pacienți, familii și susținători. Asociația contestă argumentul costului ridicat al tratamentului, argumentând că pacienții sunt contribuabili activi, majoritatea fiind în vârstă productivă, care riscă să devină neactivi economic într-un interval scurt de timp fără compenstarea terapeutică. Statista