Terapia CAR-T, utilizată contra cancerului, oferă speranță pacienților cu sindromul persoanei rigide

O echipă de neurologi de la Mayo Clinic, Statele Unite, a testat o terapie cu celule CAR-T, utilizată inițial împotriva unor forme de cancer, pentru tratamentul sindromului persoanei rigide, o boală autoimună rară cu care a fost diagnosticată și cântăreața Celine Dion. Procedura implică recoltarea celulelor imunitare ale pacientului, numite limfocite T, care sunt modificate pentru a recunoaște și elimina celulele responsabile de apariția afecțiunii. Studiul, publicat în revista JAMA Neurology, a oferit rezultate încurajatoare: la unii pacienți, îmbunătățirile au fost suficiente pentru a-i readuce la activități pe care crezuseră că nu le vor mai face niciodată. Dr. Anastasia Zekeridou, neurolog și cercetător la Mayo Clinic, a declarat că, deși tratamentele existente pot ameliora simptomele, rar se observă pacienți care revin la nivelul de funcționare anterior. Ceea ce i-a impresionat cel mai mult a fost gradul de îmbunătățire al unor pacienți. Medicul a subliniat că rezultatele sunt preliminare și că următorul pas este stabilirea dacă beneficiile tratamentului se mențin pe termen lung. Jonathan Walden, participant la studiu, care necesita ajutor familial pentru mers și activități de zi cu zi, și-a recăpătat independența după terapia CAR-T, revenind la serviciu. „Pot să merg la muncă în fiecare zi. Pot să fac tot ce făceam înainte. Merg la vânătoare, merg la pescuit. Nu am mai avut niciun episod de când am primit tratamentul”, a povestit pacientul. Altc pacientă, Shari St Germain, suferea de crampe musculare severe, rigiditate și dificultăți de mers. Tratamentul i-a adus schimbări importante, reușind să meargă pe banda de alergare. „Într-o zi, după tratament, m-am trezit și mi-am spus că mă simt foarte bine, așa că m-am dus să merg pe bandă. Soțul meu a venit în fugă pentru că plângeam și m-a întrebat dacă sunt bine. I-am spus: «Tocmai am mers șapte minute pe banda de alergare»”, a relatat aceasta. Shari St Germain a precizat că se simte din ce în ce mai bine de la o zi la alta, iar activitățile simple, care anterior păreau imposibile, au redevenit parte a vieții sale. Dr. Sean Pitluck, șeful departamentului de neurologie de la Mayo Clinic, consideră că rezultatele deschid o nouă direcție în tratarea bolilor neurologice autoimune. „Terapia CAR-T a transformat deja tratamentul unor forme de cancer, iar acum începem să vedem potențialul său și în bolile neurologice autoimune”, a explicat medicul. Potrivit acestuia, îmbunătățirile la pacienții cu sindromul persoanei rigide oferă speranță și persoanelor cu alte boli neurologice provocate de dereglări ale sistemului imunitar, pentru care opțiunile de tratament sunt limitate. Cercetătorii avertizează că mai sunt multe aspecte de investigat, inclusiv durata efectelor, iar rezultatele nu constituie un leac pentru sindromul persoanei rigide. Celine Dion a anunțat în decembrie 2022 că a fost diagnosticată cu această boală. Într-un mesaj video, artista a mărturisit că afecțiunea îi influențează fiecare aspect al vieții, inclusiv vocea, din cauza spasmele musculare. Yasmin Sheikh, reprezentantă a organizației britanice Anthony Nolan, a evaluat că descoperirea aduce dovezi suplimentare privind utilitatea terapiilor CAR-T dincolo de tratamentul cancerului. Deși sunt necesare cercetări suplimentare înainte de aplicarea largă, medicii speră să redau independența pacienților care au avut puține opțiuni de control al bolii. Rezultatele au atras atenția specialiștilor internaționali și au fost relatate de surse precum The Guardian, subliniind impactul potențial asupra vieții pacienților.