aTyr Pharma a publicat rezultatele studiului de fază 3 pentru efzofitimod în tratarea sarcoidozei pulmonare
Studiul EFZO-FIT nu a atins obiectivul principal de reducere a dozei medii zilnice de corticosteroizi orali, însă a evidențiat beneficii clinice în indicatorii raportați de pacienți.
Compania aTyr Pharma a anunțat publicarea rezultatelor studiului de fază 3 EFZO-FIT, desfășurat global pentru evaluarea efzofitimodului în cazul pacienților cu sarcoidoză pulmonară, în publicația The Lancet Respiratory Medicine.
Studiul a inclus 268 de pacienți cu sarcoidoză pulmonară moderată spre severă, comparând dozele de 3,0 mg/kg și 5,0 mg/kg de efzofitimod față de placebo, pe o perioadă de 48 de săptămâni de tratament. Protocolul a prevăzut o reducere ghidată a steroizilor în primele 12 săptămâni.
Rezultatele indică faptul că studiul nu și-a atins obiectivul principal, reprezentat de modificarea față de valoarea inițială a dozei medii zilnice de corticosteroizi orali la săptămâna 48; tratamentul cu efzofitimod nu a generat o reducere a steroizilor semnificativă statistic față de placebo.
Cu toate acestea, a fost observat un beneficiu clinic pentru doza de 5,0 mg/kg la săptămâna 48 comparativ cu placebo, în mai multe rezultate pre-specificate raportate de pacienți, inclusiv scorul chestionarului King’s Sarcoidosis Questionnaire-Lung (KSQ-Lung), scorul Scalei de Evaluare a Oboselii și scorul KSQ-General Health. De asemenea, tratamentul a menținut funcția pulmonară, măsurată prin capacitatea vitală forțată, și a fost bine tolerat.
Daniel Culver, președintele Diviziei de Medicină Pulmonară la Cleveland Clinic și autorul principal al publicației, a declarat că trialul a demonstrat faptul că o proporție mare dintre pacienții studiați au putut fi gestionați cu doze substanțial mai mici de steroizi pe durata intervenției.
Sarcoidoza pulmonară este o boală inflamațională caracterizată prin formarea de granulome în organe, aproximativ 160.000 de americani fiind diagnosticați cu această afecțiune. Opțiunile actuale de tratament includ corticosteroizii și alte terapii imunosupresive.
În prezent, efzofitimodul este investigat într-un studiu de fază 2 pentru pacienții cu boală pulmonară interstițială asociată sclerozei sistemice. Totodată, compania a inițiat recent activitățile pentru un nou studiu global de fază 3 în cazul pacienților cu sarcoidoză pulmonară.