Proiect de lege bipartizan în SUA pentru accelerarea testelor clinice în tratarea bolilor rare
Reprezentanții Jake Auchincloss și Morgan Griffith au propus „Faster Clinical Trials Act”, o legislație care vizează reducerea costurilor și timpului de recrutare pentru studiile clinice prin implementarea rețelelor de centre reutilizabile și a monitorizării la distanță.
Reprezentanții democrat Jake Auchincloss și republican Morgan Griffith au introdus proiectul de lege „Faster Clinical Trials Act”, o inițiativă bipartizană concepută pentru a simplifica participarea pacienților la studiile clinice și pentru a reduce timpul necesar pentru demararea acestora. Legislația propune crearea unei rețele de centre de testare clinică reutilizabile, evitând astfel necesitatea reconstruirii infrastructurii pentru fiecare nou medicament studiat.
Un element central al proiectului este implementarea conceptului de teste clinice „la punctul de îngrijire” (point-of-care), permițând pacienților să primească medicamente experimentale la cabinetele medicilor lor curenți, în loc să călătorească către centre medicale specializate. Monitorizarea progresului ar putea fi realizată prin apeluri Zoom, dosare medicale electronice sau tehnologii purtabile (wearables). Mark McClellan, directorul fondator al Institutului Duke-Margolis pentru Politici de Sănătate, a precizat că obiectivul este ca pacientul să poată fi înrolat, să primească tratamentul și să fie monitorizat fără a fi nevoit să se deplaseze.
Proiectul de lege prevede înființarea unui „Centru pentru Inovarea Testelor Clinice” în cadrul FDA (Food and Drug Administration) pentru coordonarea rețelelor de centre și stabilește instrucțiuni specifice pentru Hub-ul de Inovare în Boli Rare al agenției, oferindu-i autoritatea de a consulta producătorii de medicamente și de a sprijini echipele de revizuire. De asemenea, legislația ar încuraja utilizarea simulărilor pe computer în etapele incipiente de dezvoltare a medicamentelor și ar aborda motivele comune pentru care FDA suspendă studiile clinice pentru a evita întârzierile.
Finanțarea propusă este de până la 75 de milioane de dolari anual pentru FDA pe parcursul următoarelor cinci ani, prioritizând bolile rare și cronice. Obiectivul numeric este reducerea costurilor testelor și a timpului de înrolare a participanților cu cel puțin 30%.
Această inițiativă vine în completarea planului propriu al FDA, cunoscut sub numele de „Rare Disease Framework Initiative”, prin care agenția a anunțat o flexibilitate mai mare în evaluarea terapiilor pentru populații mici de pacienți. Reprezentantul Morgan Griffith a menționat că beneficiile vor extinde și alți pacienți, inclusiv cei care suferă de boala plămânului negru din Virginia de sud-vest, care locuiesc adesea la distanțe mari de centrele medicale.
Deși tratamentele intensive, precum terapiile genice, vor continua să necesite administrare în centre medicale academice, avansul științific în editarea genică in vivo ar putea permite monitorizarea remotă după externarea pacienților în aceeași zi. Reprezentantul Griffith a indicat că proiectul de lege nu va fi probabil supus votului până anul viitor, în timp ce biroul lui Auchincloss lucrează cu un grup de senatori pentru a introduce o măsură similară în Senat până la sfârșitul acestui an.