Provocările diagnosticării și accesului la tratament în hipertensiunea arterială pulmonară în România

Hipertensiunea arterială pulmonară (HTAP) este o boală rară, gravă și progresivă, care afectează vasele de sânge din plămâni și pune presiune suplimentară asupra inimii, făcând activități obișnuite, precum mersul pe jos sau urcatul scărilor, tot mai dificile. Pacienții cu această afecțiune se confruntă cu provocări legate de diagnosticarea timpurie, accesul la centre specializate și continuitatea terapiilor, în ciuda dezvoltării de noi opțiuni de tratament.

Aceste probleme au fost discutate în cadrul webinarului „Cum transformăm inovația în rezultate care contează pentru pacienți? Perspective din HTAP”, organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) și Asociația Română de Cancere Rare (ARCrare), în cadrul seriei Share Experience 2026. Participanții au avertizat că progresul medical nu este suficient fără disponibilitatea efectivă a tratamentelor și serviciilor necesare.

HTAP este caracterizată printr-o creștere a presiunii sângelui în arterele pulmonare din cauza modificărilor vaselor care transportă sângele de la inimă către plămâni. Această stare forțează partea dreaptă a inimii să depună un efort mai mare, ceea ce poate duce, în timp, la afectarea funcției cardiace. Simptomele includ dificultăți de respirație, oboseală și scăderea toleranței la efort, care limitează progresiv activitățile zilnice. Deoarece acestea pot fi confundate cu alte afecțiuni, stabilirea diagnosticului poate fi întârziată.

Identificarea timpurie și evaluarea într-un centru cu experiență în hipertensiunea pulmonară sunt esențiale pentru stabilirea și urmărirea unei strategii terapeutice adaptate. Prof. univ. dr. Dragoș Bumbăcea, medic primar pneumolog și șef al Clinicii de Pneumologie și Terapie Acută Respiratorie, a explicat că în cazul HTAP, diagnosticul nu este punctul final, ci începutul unui parcurs de îngrijire care necesită monitorizare atentă. Dr. Bumbăcea a subliniat că suspiciunea clinică trebuie să determine o evaluare specializată, iar deciziile terapeutice trebuie reevaluate periodic pe baza unei imagini complete a bolii și a riscului pacientului.

Fiind o boală situată la granița dintre cardiologie și pneumologie, tratamentul este administrat de specialiști din ambele domenii. Centrele de expertiză mixtă oferă atât personalul, cât și resursele pentru investigațiile specifice.

După stabilirea diagnosticului, pacienții cu HTAP pot avea nevoie de un tratament complex și monitorizare pe termen lung, terapia putând fi ajustată în funcție de starea de sănătate și răspunsul la tratament. În România, îngrijirea pacienților este influențată de accesul la specialiști, existența unui traseu medical clar și disponibilitatea continuă a tratamentelor, eventualele întârzieri sau întreruperi putând complica gestionarea bolii. Bogdan Burduja, președintele Asociației Pacienților Hipertensivi Pulmonari (APHP), a declarat că accesul la tratament nu poate fi separat de cel la diagnostic și monitorizare.

Burduja a mai precizat că recomandările medicale trebuie să fie aplicabile în practică, solicitând colaborarea dintre medici, autorități și organizații de pacienți pentru a asigura o îngrijire constantă, dincolo de momentul diagnosticării.

Deși cercetarea a extins opțiunile terapeutice pentru anumite categorii de pacienți, existența unui medicament nou nu garantează administrarea acestuia în toate țările. Autorizarea europeană a unui tratament nu asigură includerea automată în sistemul național de rambursare sau disponibilitatea pe piața locală, unele molecule putând lipsi perioade îndelungate din România.

Raluca Simbotin, Policy Lead la MSD România, a subliniat necessity ca inovația să fie însoțită de măsuri care să permită accesul efectiv la tratament. Simbotin a declarat că valoarea inovației medicale apare doar când tratamentul ajunge la pacient, pledând pentru cooperarea dintre industrie, autorități, medici și organizații de pacienți. Ea a menționat că accesul presupune identificarea pacienților eligibili, evaluarea corectă și monitorizarea terapiei.

În cazul bolilor rare, colaborarea dintre echipe medicale din diverse țări și concentrarea expertizei în centre specializate facilitează schimbul de bune practici și cunoștințe. Gergely Mesaros, Project Manager al ERN-LUNG (Rețeaua Europeană de Referință pentru Bolile Respiratorii Rare), a prezentat rolul cooperării europene în optimizarea îngrijirii persoanelor cu HTAP.

Mesaros a afirmat că inovația trebuie să includă nu doar tratamente mai bune, ci și un sistem care să ajute toți pacienții eligibili să beneficieze de acestea. Acesta a precizat că evaluarea rezultatelor trebuie să integreze indicatorii clinici, simptomele, calitatea vieții și povara tratamentului, rețelele europene putând reduce diferențele de acces la îngrijire.

Pentru pacienți, calitatea vieții se reflectă în capacitatea de a-și păstra autonomia și de a participa la viața socială și de familie, aspecte care trebuie integrate în deciziile medicale și evaluarea serviciilor. Organizațiile de pacienți joacă un rol cheie în transmiterea nevoilor comunității către autorități.

Dorica Dan, președinta Alianței Naționale pentru Boli Rare România, a declarat că cooperarea între specialiști, accesul la tratamente și un sistem de urmărire pe termen lung sunt esențiale în bolile rare. Dan a subliniat importanța implicării pacienților în stabilirea priorităților, afirmând că îngrijirea de calitate trebuie să vizeze persoana, nu doar boala.

Discuțiile din webinarul Share Experience 2026 au evidențiat necesitatea reducerii întârzierilor de diagnostic, asigurării continuității tratamentului, accesului la centre specializate, monitorizării pe termen lung și utilizării datelor pentru evaluarea rezultatelor reale. Evenimentul a fost organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România și Asociația Română de Cancere Rare pentru a identifica soluții de îmbunătățire a diagnosticului, accesului la tratament și calității vieții persoanelor cu boli rare.