FDA a acordat revizuire prioritară terapiei Palvella pentru malformațiunile limfatice

Administrația de Alimentații și Medicamente a Statelor Unite (FDA) a acceptat pentru analiză și a acordat revizuire prioritară (Priority Review) cererii de Nou Medicament (NDA) depuse de Palvella Therapeutics pentru QTORIN 3,9% rapamicină anhidră. Produsul este destinat tratării malformațiunilor limfatice microciste, o afecțiune care afectează aproximativ 30.000 de copii și adulți diagnosticați în SUA.

Conform Prescription Drug User Fee Act, FDA a stabilit data limită pentru decizie la 28 februarie 2027. Cererea de aprobare se bazează pe rezultatele studiului clinic de Faza 3, SELVA, care a atins semnificație statistică pentru toate cele șase puncte finale de eficacitate prespecificate. În acest studiu, 95% dintre participanții cu vârsta de 6 ani și mai mult care au finalizat perioada de evaluare au prezentat îmbunătățiri la capitolul obiectivului principal.

Datele raportate indică faptul că QTORIN rapamicină a fost bine tolerat, fără a fi înregistrate efecte adverse grave legate de medicament. De asemenea, concentrațiile sistemice de rapamicină au rămas sub 2 ng/mL în toate momentele de măsurare pentru toți participanții.

Terapia a primit din partea FDA desemnările de Breakthrough Therapy, Fast Track și Orphan Drug. Palvella Therapeutics se pregătește pentru o potențială lansare comercială în SUA în prima jumătate a anului 2027, condiționată de aprobarea autorităților. Compania a implementat deja capacități medicale și comerciale, inclusiv o echipă de legături științifice medicale din teren și o organizație de servicii pentru pacienți.

În paralel, Palvella avansează dezvoltarea QTORIN rapamicină pentru malformațiunile venoase cutanate și angiokeratoamele semnificative clinic, precum și QTORIN pitavastatina pentru porokeratoza actinică superficială diseminată.